جنگ با بیماری ناتوانکننده ALS
اسکلروز جانبی آمیوتروفیک یا ALS یک بیماری عصبی شدید است که سلولهای عصبی مسئول کنترل حرکت عضلات را تخریب میکند. این بیماری معمولاً با ضعف در اندامها آغاز میشود و با پیشروی در سیستم عصبی، در نهایت منجر به نارسایی تنفسی میگردد. درمانهای فعلی تنها میتوانند سرعت پیشروی بیماری را تا حدودی کاهش دهند، اما هرگز نتوانستهاند توقف کامل یا درمان قطعی آن را رقم بزنند؛ همین موضوع نیاز فوری به کشف متدهای درمانی مؤثرتر را دوچندان کرده است.
کشف رابطه متابولیک و پیشروی بیماری
دانشمندان دانشگاه ناگویا در پژوهش جدید خود دریافتند که سطح ماده متابولیک N-acyl taurine (به اختصار NAT) در خون با شدت پیشروی ALS رابطه مستقیم دارد. این بیماری علاوه بر تحلیل عضلات، تغییرات متابولیک گستردهای از جمله اختلال در متابولیسم لیپید و کاهش وزن شدید ایجاد میکند.
پروفسور ماساهیسا کاتسونو، یکی از محققان این پروژه، توضیح میدهد که آنها با تحلیل نمونههای خون بیماران، ابتدا تغییرات متابولیک را ترسیم کردند تا بتوانند درمانهای پیشنهادی را بر اساس نتایج واقعی ارائه دهند. یافتههای این تیم نشان میدهد افزایش سطح NAT در واقع تلاش بدن برای محافظت از خود در برابر تخریب است، هرچند این پاسخ طبیعی به تنهایی برای مقابله با بیماری کافی نیست.
ترکیب PF-04457845؛ سدی در برابر زوال عصبی
پژوهشگران برای یافتن راهکاری که بتواند این اثر محافظتی را تقویت کند، ۲۹ ترکیب مختلف را روی نورونهای حرکتی استخراجشده از سلولهای بیماران مبتلا به ALS آزمایش کردند. نتایج این بررسیها نشان داد ترکیب PF-04457845 با مسدود کردن آنزیمی که NAT را تجزیه میکند، میتواند سطح این ماده محافظ را بالا نگه دارد.
این ترکیب دارویی که پیشتر ایمنی آن در انسان ثابت شده است، تأثیرات مثبت متعددی بر سلولها داشت:
- کاهش تغییرات دژنراتیو (تخریبی) در نورونهای حرکتی.
- محدود کردن میزان آسیبهای سلولی.
- کند کردن روند زوال حرکتی در مدلهای آزمایشی.
در مرحله نهایی، دانشمندان این ترکیب را روی موشهای هشتهفتهای مبتلا به ALS آزمایش کردند. نتایج نشان داد که درمان با PF-04457845 علاوه بر کاهش سرعت تحلیل عضلانی، طول عمر این حیوانات را نیز افزایش میدهد.